诺奖加持miRNA领域，核酸药物研发浪潮涌动，生物医药行业周报聚焦前沿突破
miRNA可参与基因调控，其异常表达与多种疾病发生发展息息相关
10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用。miRNA的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一，在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。miRNA药物研发方兴未艾，主要包括内源性的miRNA类似物以及靶向内源性miRNA的抑制剂，目前全球研发仍处于早期临床阶段，具有广阔的发展空间。
miRNA主要通过诱导目标mRNA降解或抑制其翻译发挥其生物学功能。成熟的miRNA由随从链与导向链两条链构成，在细胞质内会与催化的AGO蛋白结合，形成RNA沉默诱导复合物（RISC）；随后，随从链被降解，导向链引导RISC复合物靶向目标mRNA互补序列，通过诱导mRNA降解或抑制其翻译发挥抑制靶基因表达的生物学功能。内源性miRNA的异常表达被报导与各种疾病（如癌症、心血管疾病、传染病、代谢性疾病等）的发生发展密切相关。
核酸药物研发方兴未艾，siRNA全球药物研发进度相对更快
基于核酸对细胞内miRNA的调控方式主要包括两类——miRNA类似物与靶向miRNA的反义寡核苷酸。基于上述两种策略布局的调控胞内miRNA的新药管线目前仍处于早期临床研究阶段，国内尚无管线进入临床阶段。小干扰RNA(siRNA)与miRNA具有相类似的生物学功能，siRNA全球药物研发进度相对更快，目前全球范围内已有6款siRNA药物获批上市，1款进入NDA阶段。国产药企在siRNA领域进行了丰富的管线布局，悦康药业、正大天晴、齐鲁制药、石药集团、圣诺医药、君实生物、信达生物等企业均有管线进入临床阶段。
10月第2周医药生物线下跌6.00%，其他生物制品板块跌幅最小
从月度数据来看，2024年初至今沪深整体呈现上涨趋势。2024年10月第2周所有行业均下跌。电子和非银金融等行业跌幅最小，社会服务、传媒等行业跌幅较大。本周医药生物下跌6%，跑输沪深300指数2.75pct，在31个子行业中排名第18位。2024年10月第2周各板块均处于下跌态势，本周其他生物制品板块跌幅最小，下跌4.25%；医院板块跌幅最大，下跌9.85%。
推荐标的
推荐标的：制药及生物制品：九典制药、人福医药、苑东生物、百洋医药、恒瑞医药、和黄医药、泽璟制药；中药：悦康药业、方盛制药、羚锐制药、佐力药业；原料药：华海药业、普洛药业、奥锐特；医疗器械：奥泰生物、可孚医疗、爱博医疗、迈瑞医疗、开立医疗；CXO：药明合联、诺泰生物、药明生物、药明康德；科研服务：皓元医药、阿拉丁；医疗服务：海吉亚医疗、通策医疗；零售药店：益丰药房。
风险提示：政策波动风险、市场震荡风险、地缘政治风险等。
